Luxturna

Luxturna是一种基因疗法，由罗氏旗下Spark Therapeutics公司研发，于2017年12月获FDA批准上市，是十种全球最贵的药物之一。Luxturna适用于双等位基因RPE65介导的遗传性视网膜疾病，以AAV2作为载体，将正常RPE65基因的功能性拷贝导入患者视网膜细胞，使相应细胞细胞表达正常的RPE65蛋白，从而改善患者视力。Luxturna只能在医院内使用，为视网膜下注射，单价为42.5万美元，双眼治疗费用达85万美元，不过Spark Therapeutics称，如果该药物不起作用，不会收取全部费用。

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