Zynteglo

Zynteglo是一款基因疗法药品，也是全球十大天价药之一。Zynteglo用于治疗需要定期输血的所有基因型成人、青少年和儿童β-地中海贫血患者，可为患者提供常规红细胞输注和铁螯合剂治疗以外的替代方案，和Skysona一样同为蓝鸟生物开发的药物，官方承诺若患者两年内因该疗法疗效下降需要输血治疗，最多可以获得80%退款。这款药最初在欧盟上市，定价为180万美元，后在美国上市，除了获得优先审查、快速通道、突破性治疗和孤儿指定外，还获得了儿科疾病领域药品凭证，价格为每剂280万美元。

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