美而赞

美而赞是一种注射用阿糖苷酶α，用于治疗一种名为庞培氏症的罕见病。美而赞是全球治疗庞贝氏病最有效的药物，同时也是全球最昂贵的十大罕见病药物之一，据说一个成年患者使用美而赞的治疗费用平均高达200万元一年。注射用阿糖苷酶α(美而赞)用量是20mg/kg体重，每2周一次，需定期按量且终生使用。这类罕见病药物研发难度大、市场人数少、利润低，因此价格极高，如果没有医保，普通患者无力承担。美而赞2017年底获批在国内上市，后陆续被国内各地纳入医保报销范畴，享受罕见病专门的保障政策，对病人来说，真正要支付的药价降至10万-15万每年。