Zolgensma

Zolgensma（OAV101注射液）是诺华旗下治疗SMA的AAV基因治疗药物，是一种针对脊髓性肌萎缩症（SMA，Spinal Muscular Atrophy）基因治疗药物，静脉注射剂型定价为212.5万美元，一剂即可，一次性治疗方案，当前汇率约合1510万人民币，曾是全球制药史上最昂贵的药物。Maigoo编辑了解到，目前，全球仅批准渤健、诺华、罗氏三款SMA治疗药物。除诺华Zolgensma刚在中国获批临床试验外，渤健的诺西那生钠于2019年2月在中国获批上市，罗氏的Evrysdi也于2021年6月在中国获批上市，成为首个在中国获批治疗SMA的口服治疗药物，两款均已被纳入中国医保。

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